みなさま、こんにちは

ノーベル生理学・医学賞を
受賞し注目された
iPS細胞を
覚えていますか？

iPS細胞が活躍

体の細胞に
特定の遺伝子を導入し、
受精卵に近い状態に
戻すことで、
さまざまな細胞に
分化する能力と
無限に増殖する能力を
持たせた細胞
「人工多能性幹細胞」
のことです。

そんなiPS細胞が、
難病治療の解決策として
活躍しているそうです。

難病の

全身の筋肉が
動かせなくなっていく難病、
「筋萎縮性側索硬化症（ALS）」

これは
筋肉を動かすために
働く脳や脊髄の
神経細胞が
徐々に侵されていき、
呼吸筋を含めた
全身の筋肉が
動かせなくなっていく
原因不明の病気で、
人工呼吸器を
使わない場合には
発症から2～5年で
死亡するとされています。

日本国内でも
推定約1万人の
患者がいるそうです。

承認された薬は2種類。
いずれも症状の進行を
抑えるものであり、
根本的な治療へは
繋がっていません。

そこで注目されたのが

「iPS創薬」

iPS創薬とは、
患者様の細胞から作製した
iPS細胞を用いて
「疾患特異的iPS細胞」をつくり、
治療法や治療薬を
研究開発する取り組みです。

ALS患者の細胞をもとに
iPS細胞を作ることで
神経細胞を再現して、
薬の候補物質を
投与した際の
効果の有無を
判断できます。

その結果、
パーキンソン病の治療薬が
ALSにも有効であると
判明したそうです。

2018年からは
治験も実施され、
病状の進行を
約7か月遅らせる効果を
確認されています。
今後は企業主導で
最終的な治験を
始めるそうです。

また、それとは別で
進行を止める効果が
あるとして
白血病の治療薬も
iPS創薬によって
絞り込まれています。

こちらはすでに
第2段階の治験が
開始されているそうです。

既存薬はすでに
安全性が検証されており、
新薬に比べ実用化への
ハードルは低いと
されているそうです。

その一方で、

iPS創薬で
新薬開発を目指す
動きもあります。

ALSは
「緩徐型」
「急速進行型」など、
病気の進行パターンで
大きく4つに分類されます。

各グループの
患者数割合に応じて
iPS細胞を作製、
新薬の候補物質が
どれに効くのかを
確かめられる
「評価パネル」が
開発されています。

これを使用することで
たくさんのサンプルの中から
より効率的に
有効な物質を見つけることが
可能になります。

過去に大きな話題となった
iPS細胞は、
今でもさまざまな場面で
活躍しています。

根本的な治療へと繋がる
新薬は完成するのか、
期待が高まりますね。